Medicamentos de alto custo para doenças graves — como AME (atrofia muscular espinhal), doenças raras e câncer — estão entre os casos mais urgentes e emocionalmente intensos da advocacia em saúde. Zolgensma custa mais de R$ 6 milhões por dose. Spinraza exige 6 doses no primeiro ano. O sistema de saúde — público e privado — frequentemente tenta escapar dessas coberturas. Veja quando o plano é obrigado a pagar.
Qual é a regra legal para medicamentos?
A Lei 9.656/98 obriga os planos a cobrir os medicamentos incluídos no Rol da ANS. A Lei 14.454/2022 ampliou essa obrigação: mesmo fora do Rol, o plano deve cobrir quando há 'recomendação de órgão técnico de reconhecido saber científico' ou 'previsão em protocolo clínico' de entidade médica reconhecida.
Para medicamentos, isso significa: se o medicamento tem aprovação da ANVISA para aquela indicação e há prescrição de médico especialista fundamentada no protocolo clínico estabelecido, a negativa do plano é muito difícil de sustentar juridicamente.
E os medicamentos experimentais?
A linha entre 'experimental' e 'inovador' é frequentemente traçada pelas operadoras de forma conveniente. Um medicamento aprovado pela ANVISA para determinada indicação não é experimental — é disponível no Brasil.
Medicamentos sem aprovação da ANVISA ou em fase de estudos clínicos têm cobertura mais restrita, mas ainda há casos em que o Judiciário determina a cobertura quando não há alternativa disponível e há comprovação de eficácia em estudos internacionais.
O caso Zolgensma: AME tipo 1
O Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) é uma terapia gênica para AME tipo 1, aprovada pela ANVISA em 2020. Com preço de lista superior a R$ 6 milhões por dose, é o medicamento mais caro do mundo.
Os tribunais brasileiros têm determinado a cobertura do Zolgensma em planos de saúde quando há indicação médica fundamentada. Já obtivemos liminares deferidas em 48 horas obrigando operadoras a custear o medicamento. O argumento é simples: a AME tipo 1 é fatal sem tratamento, o medicamento tem aprovação regulatória e indicação médica clara — não há fundamento para a negativa.
Spinraza e Evrysdi: alternativas terapêuticas para AME
Para pacientes que não se qualificam para o Zolgensma (principalmente por idade ou peso), o Spinraza (nusinersena) e o Evrysdi (risdiplam) são as alternativas terapêuticas aprovadas pela ANVISA.
Ambos os medicamentos estão no Componente Especializado da Assistência Farmacêutica do SUS — o que fortalece o argumento de que são tratamentos consolidados. Os planos que alegam 'ausência de cobertura' para esses medicamentos têm raríssima chance de êxito judicial.
Como montar o pedido para medicamentos de alto custo?
A documentação para medicamentos de alto custo precisa ser especialmente robusta, dado o impacto financeiro envolvido. O juiz precisará estar convicto de que o medicamento é necessário, eficaz e não tem alternativa mais acessível igualmente eficiente.
- Prescrição do médico especialista com CID, posologia e justificativa clínica detalhada
- Registro de aprovação do medicamento na ANVISA para aquela indicação
- Protocolo clínico da sociedade médica especializada (ex: Academia Brasileira de Neurologia)
- Exames comprobatórios do diagnóstico (genéticos, laboratoriais, de imagem)
- Comprovação de que não há alternativa terapêutica igualmente eficaz e mais acessível
- Orçamento do medicamento de pelo menos uma farmácia credenciada
Medicamentos de alto custo representam frequentemente a única chance de tratamento de doenças graves. A legislação e a jurisprudência brasileiras têm avançado consistentemente no sentido de garantir o acesso a esses tratamentos. Com a documentação correta e orientação jurídica especializada, a maioria dos casos pode ser resolvida com uma liminar.